三个肿瘤患者获益，我与新药试验的不解之缘 | 从业者说

2017年9月5日 作者：

                                    作者 李树婷 

   我是一名普通的医务工作者，与其他医务工作者有一点点不同的是，您可能不会看到我在门诊诊室坐诊，也不会看到我在手术台上执刀，因为我的主要工作是：做好药物临床试验。我的工作场所在国家抗肿瘤临床研究GCP中心。（小奇编注：GCP即“药物临床试验质量管理规范”，是对药物临床试验全过程的标准规定，目的在于保证临床试验过程的规范、结果的科学可靠，以及受试者的权益和安全）。

 我的老主任、肿瘤科医生孙燕院士曾对我说过一句话：李树婷，你这辈子就干成了一件事。是的，这件事就是GCP——新药临床试验，是我一生中最有意义的一件事。

  上个世纪90年代，我国的新药临床试验逐步开展起来。“九五”期间，国家科委将GCP列入了重点科技项目，并发起了“1053工程”，即筹建10个国家级新药临床试验中心，以点带面逐步向全国推进GCP规范的实施。也就是在这个时期，我们和桑国卫委员长、诸俊仁教授、李家泰教授等众多优秀的临床试验专家们一起学习、推广GCP，并逐渐开始了中国创新药物的临床试验。

  印象最深的第一个具有我国自主知识产权的新药是恩度——一种血管内皮抑制素，当时代号YH-16，于2000年10月开始I期临床试验（小奇编注：Ⅰ期临床试验 包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据）。入组的第一个患者是患有恶性黑色素瘤的小张，连续用药28天后进行肿瘤评价，骨转移病灶明显改善了，患者的自我症状也有所好转！这真是令人兴奋的好消息！第一个剂量组就看到了希望，虽然不是靶病灶的缩小，但我们也看到了它对肿瘤的抑制活性，没有什么比看到患者有效更令人兴奋的了。

   经过几年的Ⅱ期和Ⅲ期试验，最终国家食品药品监管局批准了这个新药，成为血管内皮抑制素的全球首个新药，让无数患者受益。虽然最终获奖名单里没有我，发表的文章里没有我，但我参与了临床试验的设计、知情同意书修改、项目实施、患者沟通等全过程，我同样感到无比自豪，好像恩度也是自己的孩子一样。

   21世纪，中国的新药试验渐渐走向规范，这与国外制药企业在中国开展地区性与国家多中心临床试验密切相关。在和跨国药企的合作中，中国的医生学到了很多GCP的知识和理念，他们对培养中国的临床研究者起到了非常重要的作用。2007年我们与惠氏公司建立了早期研发中心（ECDC），并开展了多项国际多中心I期试验。其中一个新药代号HIK-272，是用于治疗晚期乳腺癌的小分子靶向药物。我们入组了十几名晚期乳腺癌患者，服药2个周期后大部分患者的肿瘤得到控制，经过一段时间的治疗后，约有80%的患者肿瘤缩小了，所有人都兴奋极了！每天口服一次，连续服用，这么多患者得到了缓解，这不是梦吧？大家都非常期待这个药能够早点上市。

   有一个姓韩的患者，她是乳腺癌肝转移，从2007年开始服用这个新药至今肿瘤没有进展，每次遇到她复查取药，她就会激动的说：如果没有你们，我的命早就没了！但是这个药因为研发商的几次转卖至今仍在临床试验中，国外药厂不相信中国还有患者仍在生存，特意派人来稽查数据，结果发现这些人真的生活得很好。这些患者就是因为参加了临床试验而比其他人早用药10年以上，获得了生存上的受益，这是新药给他们带来的生机，更是临床试验给他们带来的宝贵机会！

    近年来，我国制药企业的新药研发能力越来越强，原创新药进入I期临床试验的越来越多，很多患者主动寻找新药试验。2011年的一天，一对母女拿着门诊医生写的条子找到我们的新药试验办公室，这位母亲因为肺癌晚期已经做过多次化疗，但是现在肿瘤还在生长，因为长期看病，家里早已没有了积蓄，可女儿不忍让母亲放弃治疗，听说我们这里有新的靶向药物在做试验，不仅药物免费连检查等都是免费的，特别想参加。我看了患者的病历，正好我们这里有国内药厂的安罗替尼正在进行I期试验，就推荐她参加了。

   2个周期的治疗后进行疗效评价，肿瘤缩小了！母女俩特别高兴。在后续的治疗中，患者的肿瘤不断缩小，症状也基本消失，正常生活没有任何问题。就这样一年一年过去了，疾病一直是稳定的状态。每次他们从鞍山到我院复查和取药都会到办公室看看我，秋天的时候还会给我带点土特产小酸梨，我虽然不爱吃，但我知道这是他们的感激之情，因为他们在生命的尽头获得了希望，一家人又能够在一起生活，这是最令我们感到自豪的事！

   新药的研发十分复杂，真正能够上市的几率不到20%。我们每天的工作时间都超过12小时，有时真是感到又累又烦：那么多的数据都要准确，那么多的文件都不能遗漏。可每当看到患者期待的双眼，看到他们对生存的渴望，我们就会情不自禁地回到繁忙的工作中，因为我们知道这么多患者都在焦急地等待着，早一天把新药研发上市，就早一天救活许多生命，这些比我们自己的辛苦要重要得多！这就是我，与新药临床试验结下的不解之缘！

文字编辑 小奇

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